Los
Emiratos Árabes Unidos han dado un paso clave en innovación sanitaria al aprobar
Itvisma (onasemnogene abeparvovec), una terapia génica para tratar la
atrofia muscular espinal (AME) en adultos y niños a partir de los dos años. Con esta decisión, el país se convierte en el
segundo del mundo en autorizar este tratamiento, ofreciendo una nueva esperanza a los pacientes y sus familias y reforzando su liderazgo en el acceso acelerado a terapias médicas avanzadas.
Itvisma actúa a nivel genético al reemplazar el gen defectuoso responsable de la AME, lo que mejora la función motora y reduce la dependencia de tratamientos prolongados. La aprobación fue otorgada por la
Emirates Drug Establishment tras evidencias clínicas que demostraron mejoras claras y sostenidas en las capacidades motoras y un perfil de seguridad positivo en todas las fases de evaluación. La directora general del organismo,
Fatima Al Kaabi, afirmó que la decisión refleja el compromiso del país con terapias genéticas de vanguardia, especialmente para enfermedades raras, destacando la rapidez, transparencia y rigor científico del sistema regulador.
Para
Novartis, fabricante de Itvisma, la autorización marca un hito en la atención al paciente.
Mohamed Ezz Eldin, responsable del clúster del CCG, señaló que la colaboración con las autoridades permitirá un acceso rápido y equitativo a una terapia génica de administración única, capaz de cambiar la evolución de la AME. Añadió que el respaldo del país a tratamientos avanzados se alinea con el enfoque de la compañía en neurología y enfermedades neuromusculares.
La aprobación de Itvisma consolida además a los EAU como un
hub regional de innovación farmacéutica, reafirmando su apuesta por un sistema sanitario de última generación basado en el conocimiento, la eficiencia y la sostenibilidad, con impacto positivo en la vida de los pacientes de toda la región.
